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A promissora terapia genética


 
          Antes apenas teoria em laboratório, agora a terapia genética faz parte de diversos tratamentos. Só nos EUA, o FDA (Agência de Drogas e Alimentos) já aprovou quase 50 tratamentos do tipo. Aproveitando-se do mecanismo de ação viral, os cientistas criaram uma via altamente eficaz de entregar genes faltantes, ou substituentes, ao DNA do paciente. Doenças que antes eram incuráveis apenas com medicamentos, são agora remediadas  com a ajuda daqueles conhecidos por serem grandes inimigos: os vírus.

          Os vírus são, basicamente, parasitas que tomam controle de certas células e fazem com que as mesmas trabalhem para eles.  Eles fazem isso injetando seu material genético dentro da célula alvo, o qual anexa-se ao seu DNA com a ajuda de enzimas virais, e, com isso, o maquinário celular passa a criar mais vírus com as novas instruções ´implantadas´. Seguindo esse raciocínio, os pesquisadores começaram a usar vírus modificados geneticamente para servirem de vetor de genes específicos. Se uma doença é caracterizada pela falta de um certo gene ou defeito no mesmo, basta enviá-lo novinho de volta ao material genético das células e solucionar o problema. Você coloca o gene alvo dentro de um vírus e este "infecta" a pessoa com o ´remédio´. E ainda você consegue uma especificidade muito grande, porque você pode pegar um vírus que infecta apenas um determinado tipo de célula para entregar os genes apenas àquelas células do  paciente, evitando efeitos colaterais indesejáveis.

Aqui neste esquema podemos ver um vírus carregando um gene específico, criado pelos pesquisadores, e infectando uma célula geneticamente deficiente com ele, restaurando a saúde normal da célula

           Com um futuro muito promissor, as pesquisas nesta área avançam cada vez mais, permitindo que a medicina também encontre lugar abrangente no mundo nanométrico. Claro que empecilhos sempre surgem, principalmente na questão da segurança biológica, onde certos vírus modificados podem sair dos laboratórios e trazerem grandes danos para o meio ambiente. Por isso, as prevenções são trabalhadas muito mais do que as vias terapêuticas. Mas especialistas dizem que as chances são remotas de um acidente grave ocorrer e ninguém vai sair virando zumbi como ocorre na franquia Resident Evil (o famoso e ficcional T-Vírus foi produto de terapia genética para melhoramentos das habilidades humanas, mas...Come on, people!...(Risos)).

           No vídeo abaixo (do excelente canal Brit Lab) podemos ver a terapia genética em ação real, onde um paciente é tratado com um vírus que entregará um gene para resolver um problema ocular. Podemos ver que a carga viral modificada é injetada no tecido ocular através de uma agulha especial. Antes dele, outros seis pacientes foram tratados com sucesso, com um deles voltando a recuperar totalmente a visão normal!  *O vídeo está em inglês, mas é possível acessar perfeitas legendas em inglês e selecionar o idioma português para tradução.


         


ATUALIZAÇÃO (15/03/17): E um gigantesco avanço no tratamento da anemia falciforme foi alcançado! Usando terapia genética, cientistas conseguiram curar (pelo menos até agora, 15 meses após o tratamento) um adolescente dos sintomas da doença, no primeiro procedimento do tipo no mundo, realizado no Hospital das Crianças Necker, em Paris.

        A anemia falciforme é uma doença genética caracterizada pela produção de células vermelhas (hemácias) defeituosas pela medula óssea - presente dentro dos ossos. Elas ficam com um formato de foice e acabam morrendo prematuramente (reduzindo o número de hemácias no sangue, ou seja, ´anemia´) - e algo que atrapalha o transporte de oxigênio - e também podem bloquear o sangue em diversos pontos do corpo, levando à fortes dores, danos viscerais e até à morte. Para tratá-la, no método tradicional, é necessário transfusões sanguíneas todos os meses para diminuir a quantidade de células vermelhas defeituosas e/ou uso de medicamentos específicos. Em alguns casos, pode-se realizar transplantes de medula óssea.

        O que os pesquisadores fizeram agora foi pegar a medula óssea do paciente, injetar vírus carregando o material genético correto para corrigir o DNA defeituoso e colocá-la de volta no paciente. Assim, a produção de células vermelhas passa a ser normal, suprimindo a doença.

          Até agora, 15 meses após o procedimento, o adolescente tratado continua produzindo células vermelhas saudáveis em grande quantidade e sem apresentar sintomas marcantes da doença. Porém, ainda é necessário um maior acompanhamento para saber se doença realmente não voltará mais.

        Apesar das comemorações, existe um problema nesse tratamento. Como é muito caro e complexo, seria difícil implantá-lo de forma ampla em países mais pobres, especialmente na África, a mais afetada, de longe, pela doença. Os pesquisadores estão pensando em vias para baratear a técnica.

Publicação do Estudo: NEJM


ATUALIZAÇÃO (13/05/17): Uma nova e potencial cura para a diabetes em humanos pode ter sido alcançada por pesquisadores no Centro de Ciências Médicas da Universidade do Texas. O novo tratamento, usando terapia genética, foi capaz de curar ratos com a diabetes Tipo 1, esses os quais, depois de 1 ano, continuaram curados e sem efeitos colaterais!

A insulina, hormônio que diminui os níveis de glicose no sangue, é feita somente pelas células betas no pâncreas. Na diabetes Tipo 1, as células betas são destruídas pelo sistema imune da pessoa, fazendo com que esta não produza mais insulina. Na diabetes Tipo 2, o número de células betas cai e a produção de insulina diminui, e, somando-se a isso, o corpo passa a não usar esse hormônio de forma eficiente.

Para entender o novo tratamento, é preciso lembrar que, além das células betas, o pâncreas possui diversos outros tipos de células para a realização de várias outras funções para o órgão. Sabendo disso, os pesquisadores resolveram alterar essas outras células para que elas começassem a produzir insulina no lugar das betas e apenas quando o nível de glicose no sangue subisse!

Nesse sentido, vírus foram usados para levar genes de produção de insulina ao material genético dessas células para alterarem o mesmo. Assim, ratos tratados dessa maneira voltaram a ter o pâncreas produzindo insulina, com as células geneticamente modificadas se comportando como verdadeiras células betas! E nem é preciso modificar um grande número de células, já que a diabetes Tipo 1 só é detectada pelo indivíduo quando mais de 80% das células betas são destruídas. Ou seja, retornando com, no mínimo, 20% da capacidade de produção da insulina no pâncreas já é suficiente para a cura da doença! E, claro, com a técnica, a diabetes Tipo 2 acaba sendo também beneficiada com uma cura.

Mas os pesquisadores lembram que o sistema endócrino dos ratos é, obviamente, diferente daquele encontrado nos humanos, e que o tratamento precisa ser testado em pacientes humanos para saber se também funcionará de acordo. Inicialmente, a promissora nova cura será testada em primatas, para depois começar os testes em humanos.

De qualquer forma, a cura da diabetes nunca esteve tão próxima!

Referência: Texas University